Gli studi clinici

Provare anche solo a inquadrare gli studi clinici è impresa ardua, perché il materiale a disposizione, la letteratura in merito, sono sterminati. Fatta queste debita premessa, ci proviamo comunque, ovviamente con l’attenzione ai soli aspetti terminologici, come nella natura di questo blog, con l’intenzione di aiutare il lettore a conoscere la definizione di ogni tipo di studio e saper distinguere tra essi.

Dunque, uno studio clinico (o trial clinico) è un tipo di ricerca condotta sul genere umano per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia di nuovi farmaci o  nuovi dispositivi. I potenziali benefici di un nuovo farmaco, o dispositivo (ma anche di un tipo di chirurgia o di assistenza medica), oltre che sicuri ed efficaci, sono in un rapporto favorevole rispetto ai precedenti? La nuova procedura diagnostica o terapeutica è migliore rispetto a quelle utilizzate correntemente? Queste le domande tipo cui lo studio clinico deve rispondere.

Essi possono essere classificati, in base alla metodologia utilizzata, in due grandi categorie.

Gli studi sperimentali, che valutano gli effetti di un nuovo trattamento su un gruppo di soggetti o in una popolazione. Sostanzialmente vogliono rispondere alla domanda “questa nuova procedura diagnostica o terapeutica funziona?”. Comprendono:

• trial sul campo
  • trial di interventi e comunità
  • trial controllati randomizzati (sperimentazioni cliniche).

Gli studi osservazionali, il cui fine è descrivere le cause e le conseguenze delle malattie, identificare i fattori che ne modificano l’andamento, valutare l’impatto di malattie o condizioni sulla qualità della vita; in altre parole suggerire relazioni tra i fattori per determinare un rapporto causa-effetto. Si distinguono in analitici e descrittivi.

Quelli analitici comprendono i seguenti.

• Studi longitudinali, cosiddetti perché si realizzano con dati ottenuti nel susseguirsi del tempo. Comprendono:
  • Studi di coorte: uno studio che studia una coorte, ovvero un gruppo di persone con una caratteristica comune che sperimenta un dato evento in un periodo di tempo selezionato. Possono essere prospettici, se seguono l’evoluzione nel tempo dei dati riferiti al momento corrente, o retrospettivi, se utilizzano dati del passato.
  • Studi caso-controllo: uno studio utilizzato per identificare i fattori che possono contribuire al realizzarsi di una data condizione clinica (possono essere solo retrospettivi).
• Studi trasversali: si basano sull’osservazione di un fenomeno o di un evento clinico in un determinato periodo di tempo («si taglia trasversalmente», da cui il nome).
• Studi di correlazione geografica o temporale: studi di mortalità per una certa malattia in due o più territori dove la mortalità è messa in rapporto con la diversa esposizione/distribuzione di uno o più fattori di rischio.

Quelli descrittivi comprendono:

• serie di casi
• studi ecologici
• a distribuzione spaziale
• ad andamento temporale.

Quella sopra esposta è, come detto, la classificazione metodologica degli studi clinici, ma vi sono anche altri criteri di classificazione:

• a seconda del fattore tempo
  • studi longitudinali (retrospettivo e prospettico)
  • studio trasversale;
• a seconda del gruppo studiato
  • sulla popolazione – studi ecologici o di correlazione
  • sugli individui – comunicazione di un caso (case report), studio di serie di casi, studio trasversale, studio longitudinale;
• a seconda dello scopo (quest’ultima è la classificazione fornita dal National Institutes of Health [NIH])
  • trial preventivi
  • trial di screening
  • trial diagnostici
  • trial terapeutici
  • trial sulla qualità della vita
  • trial a uso compassionevole.

Il modello di riferimento degli studi sperimentali è lo studio clinico controllato randomizzato. Quest’ultimo termine significa che ogni soggetto inserito nello studio è assegnato a ricevere in modo casuale (random, appunto) uno fra i trattamenti in studio (per es., farmaco A o farmaco B). Lo scopo della randomizzazione è eliminare interferenze di selezione dei trattamenti, ottenere cioè gruppi di soggetti simili, affinché qualsiasi differenza vista alla fine tra i gruppi possa essere attribuita esclusivamente al trattamento e non a errori sistematici o al caso. Per evitare influenze sullo studio il paziente non deve sapere che farmaco assume, e in questo caso lo studio è definito in cieco; quando anche i medici non sanno quale trattamento è somministrato a ciascun soggetto, si parla di studio in doppio cieco; e in triplo cieco quando ne sono all’oscuro anche coloro che fanno l’analisi dei dati. Ultimamente, poiché il termine “cieco” può sembrare inopportuno verso i non vedenti, si preferisce il termine mascheramento (rispettivamente, singolo, doppio o triplo).

Fonte:

• De Riu S, Casagrande ML, Da Porto A. Come pianificare uno studio clinico. Il Giornale di AMD 2013, 16:377-383.
• Mosconi P. Studi clinici: quanti tipi esistono e a che cosa servono? Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri. 18 ottobre 2020.
• Wikipedia: studio clinico (https://it.wikipedia.org/wiki/Studio_clinico).