Farmaco o medicinale?

I termini “farmaco” e “medicinale” (e anche “prodotto medicinale”) non sono la stessa cosa, anche se sono stati usati nel corso degli anni come sinonimi; di recente si è preferito usare il termine medicinale, che viene impiegato anche nelle direttive comunitarie che disciplinano questo settore.

Citiamo testualmente dal sito salute.gov:

Si intende per medicinale:

  1. ogni sostanza o associazione di sostanze presentata come avente proprietà curative o profilattiche delle malattie umane;
  2. ogni sostanza o associazione di sostanze che possa essere utilizzata sull’uomo o somministrata all’uomo allo scopo di ripristinare, correggere o modificare funzioni fisiologiche, esercitando un’azione farmacologica, immunologica o metabolica, ovvero di stabilire una diagnosi medica.

Sempre sul detto sito si specifica che “tutti i medicinali sono costituiti da principi attivi e da vari eccipienti. Il principio attivo è il componente dei medicinali da cui dipende la sua azione curativa, il medicinale vero e proprio.
Gli eccipienti sono invece componenti inattivi del medicinale, privi di ogni azione farmacologica”.

E, ancora, si precisa che i medicinali possono distinguersi in: medicinali preparati in farmacia (galenici, a loro volta suddivisi in magistrali [se preparati in base a una prescrizione medica destinata a un determinato paziente]; eofficinali [se preparati in farmacia in base alle indicazioni della Farmacopea europea o della Farmacopea Ufficiale della Repubblica Italiana e destinati ad essere forniti direttamente ai pazienti serviti da tale farmacia) e medicinali di origine industriale. L’immissione in commercio di questi ultimi deve essere autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) o dall’Agenzia Europea per i medicinali (EMEA).

Il medicinale generico, invece, è un medicinale che è bioequivalente rispetto a un medicinale di riferimento, con brevetto scaduto, autorizzato con la stessa composizione quali-quantitativa in principi attivi, la stessa forma farmaceutica, la stessa via di somministrazione e le stesse indicazioni terapeutiche. Tuttavia, il  termine “generico”, si è dimostrato infelice in quanto percepito dal pubblico come simile, ma non uguale al medicinale di riferimento indicato per la stessa patologia. Per questa ragione i prodotti “generici” sono stati ridefiniti medicinali equivalenti (L. 149 del 26 luglio 2005).

Fonte:
http://www.salute.gov.it/portale/temi/p2_6.jsp?lingua=italiano&id=3615&area=farmaci&menu=med

Trattino sì, trattino no

Avendo messo nel dizionarietto la voce “post partum”, un lettore mi ha chiesto “Quindi ‘post’ (ma anche ‘pre’) va sempre staccato dalla parola che segue? Post sinaptico, post prandiale, ecc.?”.

Questa, potrei dire scherzosamente, è una domanda che avrei preferito non mi venisse fatta. Perché la risposta è complessa e arbitraria. Nel senso che (cito l’Accademia della Crusca) “in questo ambito la variabilità degli usi è decisamente elevata”. Quindi, ciascuno fa un po’ a modo suo. Tuttavia, proviamo a  dare qualche indicazione di base.

In linea di massima, se appena possibile, specie se il termine è entrato nell’uso comune, si tende a evitare il trattino dopo “pre” e “post”, per cui avremo, per esempio, prepuberale, premestruale, postoperatorio (attenzione, se devo scrivere “nel periodo pre- e postoperatorio” il trattino dopo “pre” sta per la parola sottesa, cioè operatorio).

Formazioni, però, del tipo post-frontale, post-maturazione, solo per fare due esempi, richiedono istintivamente il trattino: è una questione di “orecchio”, il termine tutto attaccato suonerebbe male, o – se preferite – non sarebbe bello a vedersi. Più in generale, il trattino si usa quando separa un termine poco usato, non ancora entrato nell’uso comune, o molto specialistico (più con il “post” che con il “pre”).

Il trattino, poi, è obbligato quando separa due consonanti uguali: l’esempio classico è post-traumatico, impossibile da scriversi tutto attaccato. Quando però si tratta di vocali, la cosa è più complessa, basti pensare a preeclampsia, che si scrive solitamente tutto attaccato con la doppia “e”. Altri usano comunque il trattino (pre-eclampsia) per la regola di cui sopra (e cioè separare lettere uguali).

Ma ci sono anche i casi in cui i termini stanno preferibilmente separati senza trattino: è il caso di post partum, post mortem, forse per via del latino, o dell’uso non comune del termine.

E, si faccia attenzione, mi sono limitato al pre e al post, perché altrimenti andiamo a ingarbugliarci ulteriormente. Prendiamo, per esempio, meta-analisi, che si trova tranquillamente anche come metaanalisi e metanalisi, o intra-arterioso, intraarterioso, intrarterioso.

Insomma, tranne poche regole certe, è una questione di sensibilità e scelte individuali, l’importante (che è poi quello che dico sempre anche per molti altri contesti in cui è difficile stabilire regole certe) è essere uniformi all’interno dello stesso testo/articolo; una uniformità assoluta non esiste.

Meglio sensibili o specifici?

Per anni mi sono fatto questa domanda riguardo al lavoro che stavo facendo. È meglio che il metodo di indagine che sto adottando per verificare un’ipotesi includa il maggior numero di risultati possibili, con il rischio di individuare anche soluzioni errate? Oppure è preferibile focalizzarsi su un obiettivo più mirato, ma che potrebbe escludere una serie di alternative? Ovvero, è meglio essere sensibili o specifici?

Sembra una domanda banale, ma all’atto pratico non lo è per niente.

Iniziamo con le definizioni, noiose ma utili. La sensibilità di un test misura la proporzione di risultati positivi correttamente assegnati (test positivo = soggetto malato); al contrario, la specificità di un test misura la proporzione di risultati negativi correttamente assegnati (test negativo = soggetto sano). Di conseguenza, test troppo sensibili saranno più proni a dare risultati falsamente positivi e test troppo specifici saranno più inclini a dare risultati falsamente negativi.

Ora facciamo un esempio: dovete sviluppare un test rapido per lo screening dei pazienti con HIV. Lo volete più sensibile o più specifico? La risposta corretta è certamente la prima: preferite che qualcuno a cui viene somministrato il test risulti positivo anche se non lo è (falso positivo). Certo, il poveraccio passerà due settimane d’inferno, ma verrà fatta nel frattempo un’indagine più approfondita (più specifica) che escluderà l’infezione. Al contrario, un test che restituisca più falsi negativi direbbe a un positivo che va tutto bene, e quella persona sarebbe convinta di non avere l’infezione, non riceverebbe cure immediate che potrebbero modificare il corso della patologia, e sarebbe libera di infettare altri.

È un esempio estremo, ma rende l’idea di come la scelta dei metodi che decidiamo di adottare per monitorare un determinato fenomeno influenzi il risultato che vogliamo ottenere.

La verità è che ogni volta che dobbiamo prendere delle decisioni basate su dati, inevitabilmente introduciamo dei bias.

Tutti ricorderete la storia della Principessa sul pisello. Il Re in cerca di sposa era molto rigoroso sui criteri per la scelta della sua futura moglie, e nella sua ricerca della perfezione era disposto a rifiutare alcune vere principesse piuttosto che correre il rischio di sceglierne una falsa. Aveva insomma un bias di specificità. Sua sorella la Regina, stanca di vedere il fratello triste per la futilità della sua ricerca e decisa a correre il rischio di accettare una falsa principessa come cognata pur di trovargli una sposa, inventò il trucco del pisello sotto ai venti materassi. Lei aveva un bias di sensibilità.

Entrambi erano prevenuti, ma fra i due la Regina aveva capito un aspetto importante, che è anche il punto della nostra questione: non aveva confuso lo screening con la diagnosi.

Nello screening, si dovrà fare un’identificazione di qualcosa che ancora non è riconosciuto, filtrandolo da una varietà di osservazioni apparentemente tutte uguali. Per essere efficaci sarà necessario avere un meccanismo di “call and recall” che permetta di “invitare” e seguire le risorse identificate (dati, pazienti, clienti) e che garantisca un’inclusione alta (almeno il 70%) del nostro target.

Una volta individuati i sospetti, potremo confermare le nostre ipotesi andando a stressare quello che è emerso dalla nostra scrematura.

La diagnosi è più costosa e più rischiosa, e vogliamo tenercela come risorsa da utilizzare una volta che siamo già orientati. La sua utilità dovrà sempre controbilanciare i rischi, oppure sarà inutile sostenerne i costi.

Insomma, siate prima sensibili. Avete sicuramente da guadagnarci.

Carlo Barbera

Dal bugiardino al FI e RCP

Nel linguaggio comune il documento che si trova all’interno della confezione di un medicinale è spesso ancora chiamato “bugiardino”. L’origine di questo termine è curiosa: come ci ricorda l’Accademia della Crusca il bugiardo, in Toscana, in area senese, era la locandina dei quotidiani esposta fuori dalle edicole e da qui, riducendo le dimensioni del foglio, si è arrivati a denominare bugiardino il foglietto dei medicinali. Ma c’è di più, visto che questo foglietto, specie in tempi passati, esaltava i pregi e l’efficacia del medicinale sorvolando sugli effetti indesiderati dello stesso, nell’insieme questo foglietto risultava all’opinione comune un “bugiardino” che diceva piccole bugie o, quanto meno, ometteva informazioni importanti per il prodotto, che sarebbero potute risultare compromettenti.

Fortunatamente, negli ultimi anni, sia per precise disposizioni legislative in materia, sia per la maggiore attenzione dei consumatori nell’assumere farmaci, il bugiardino contiene tutte le informazioni necessarie riguardo al farmaco. Ma qual è il suo nome corretto?

Ce ne sono due: Foglio Illustrativo (FI) (non più “foglietto”, come lo si chiamava spesso sino a  poco tempo fa) e Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP). Si tratta di  documenti che devono essere approvati dall’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) o dalla Commissione Europea; sono parte integrante del provvedimento di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) del medicinale e raccolgono tutte le informazioni fondamentali sull’efficacia, la sicurezza, l’uso clinico, le controindicazioni, le avvertenze e le precauzioni d’impiego del medicinale emerse durante la valutazione scientifica delle procedure autorizzative.

Non solo, sono considerati documenti “dinamici”, perché vengono aggiornati ogni qualvolta il monitoraggio sulla sicurezza e l’efficacia dei medicinali segnala dati che vanno appunto comunicati.

FI e RCP hanno due “registri linguistici” differenti: il primo è destinato al paziente e dovrebbe essere contraddistinto da un linguaggio chiaro e facilmente comprensibile: rivolgendosi a un pubblico eterogeneo dal punto di vista del livello di scolarizzazione e sociale, prima della sua approvazione deve essere opportunamente testato per verificarne la leggibilità. Le informazioni riportate nel FI sono suddivise in sei paragrafi:

1. che cos’è e a cosa serve il medicinale in questione;
2. cosa si deve sapere prima di assumerlo;
3. come assumerlo;
4. possibili effetti indesiderati;
5. come conservarlo;
6. contenuto della confezione e altre informazioni.

L’RCP, invece, è destinato principalmente agli operatori sanitari (medici, farmacisti, infermieri) e pertanto utilizza un’appropriata terminologia medico-scientifica. Esso deve contenere le seguenti informazioni: denominazione del medicinale e sua composizione, patologie per cui è indicato, dose raccomandata e modalità di somministrazione (distinte per fasce di età e per specifici sottogruppi di pazienti), controindicazioni, avvertenze e precauzioni d’uso (per es., uso in gravidanza e/o durante l’allattamento), eventuali interazioni con altri medicinali, effetti sulla capacità di guidare veicoli, effetti indesiderati, meccanismo d’azione e altro.

Gli RCP e i FI di tutti i medicinali autorizzati in Italia sono consultabili attraverso la Banca Dati dei Farmaci, cui si può accedere dal sito web dell’AIFA.

Bibliografia
Accademia della Crusca. Perché il foglietto illustrativo dei farmaci viene chiamato bugiardino? 3 giugno 2005.
Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA. Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto e Foglio Illustrativo.

La nomenclatura dei farmaci

Nelle pagine del dizionarietto che sto pubblicando sul blog ho puntualizzato in diverse occasioni il nome corretto del principio attivo di diversi farmaci. Per molti prodotti, infatti, la modalità di scrittura del principio attivo è tutt’altro che lineare. Alcuni, in particolare, si prestano a più varianti. Mi piace sempre fare il caso del metotrexato, che spesso si trova scritto come metotrexate, o metotressato, o methotrexato e tutte le possibili varianti combinate (la “o” piuttosto che la “e” come lettera finale, la “x” piuttosto che la doppia “s”, la “t” piuttosto che il “th”). Ma gli esempi che si possono fare sono davvero moltissimi.

È evidente che trattandosi di materia delicatissima occorre avere regole precise, e queste regole (piaccia o non piaccia) le detta l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) che sul sito permette in un’apposita stringa di ricerca di individuare la corretta modalità di scrittura di ogni principio attivo. Analoga funzione e autorevolezza svolge l’Informatore farmaceutico, che si basa sui dati elaborati da www.codifa.it Questo volume, fondato nel lontano 1941 dal mitico dottor Lucio Marini, ora pubblicato da EDRA, raccoglie tutte le informazioni sui farmaci e sui prodotti salutistici ed è utilizzato e apprezzato quotidianamente da tanti professionisti della salute.

Ma torniamo alla nomenclatura dei farmaci. Il principio attivo (o nome comune o non proprietario) è solo un modo, per quanto il più comune, di fare riferimento a un farmaco. Esiste naturalmente il nome commerciale (o nome brevettato o depositato  o trade name), la formula chimica, il nome chimico (regolamentato dalla IUPAC [International Union for Pure and Applied Chemistry]) e spesso altri nomi, sinonimi o sigle.

Un esempio? L’acido acetilsalicilico, che è il principio attivo, conosciuto anche come ASA (nome alternativo), la cui formula chimica (“bruta o molecolare”) è C9H8O4, messo in commercio in moltissime formulazioni (Aspirina®, Aspirinetta®, Aspro®, Flectadol®, Vivin®…) e classificato come analgesico per quanto riguarda la categoria farmacoterapeutica (ma anche con proprietà antinfiammatorie, antipiretiche e antiaggreganti). Per indicare questa c’è una apposita combinazione di lettere e numeri che per l’acido acetilsalicilico è N02BA01, che è poi la sua classificazione Anatomica Terapeutica Chimica o ATC. Vediamo di cosa si tratta.

Il sistema di classificazione anatomico, terapeutico e chimico viene usato per la classificazione sistematica dei farmaci, è controllato dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, ed è un sistema di classificazione alfa-numerico costituito da cinque livelli gerarchici.

Il primo livello contraddistingue il gruppo anatomico principale, contraddistinto da una lettera dell’alfabeto (14 in tutto):

A: apparato gastrointestinale e metabolismo
B: sangue e organi emopoietici
C: apparato cardiovascolare
D: apparato tegumentario e pelle
G. apparato genito-urinario e ormoni sessuali
H: sistema endocrino (esclusi ormoni sessuali di cui sopra) e insulina
J: agenti antinfettivi per uso sistemico
L: antineoplastici e immunomodulatori
M: sistema muscolare, sistema scheletrico e articolazioni
N: sistema nervoso
P: prodotti antiparassitari, insetticidi e repellenti
R: apparato respiratorio
S: organi di senso
V: vari

Il secondo livello contraddistingue il gruppo terapeutico principale, contraddistinto da un numero di due cifre.

Il terzo livello contraddistingue il sottogruppo terapeutico farmacologico, contraddistinto da una lettera dell’alfabeto.

Il quarto livello contraddistingue il sottogruppo chimico/terapeutico farmacologico, contraddistinto da una lettera dell’alfabeto.

Il quinto livello contraddistingue il sottogruppo chimico, contraddistinto da un numero di due cifre, specifico per ogni singola sostanza chimica.

Per cui, tornando all’acido acetilsalicilico N02BA01, la N sta per “Sistema nervoso” (gruppo anatomico principale), 02 per “Analgesici” (gruppo terapeutico principale), B per “Altri analgesici e antipiretici” (sottogruppo terapeutico farmacologico), A per “Acido salicilico e derivati” (sottogruppo chimico/terapeutico farmacologico) e 01 per “Acido acetilsalicilico”.

Un altro esempio? Il diazepam, contraddistinto dal codice N05BA01: N per “Sistema nervoso”, 05 per “Psicolettici”, B per “Ansiolitici”, A per “Derivati benzodiazepinici” e infine 01 per “Diazepam”.

I rischi non sono tutti uguali

Se il vostro medico vi dicesse che assumendo una determinata medicina potreste ridurre del 26% il vostro rischio d’infarto, questa percentuale potrebbe sembrarvi decisamente elevata e farvi considerare positivamente l’idea di iniziare il trattamento. Se invece vi dicesse che la riduzione del rischio di infarto sarebbe del 2,3%, pensereste che con un valore così basso non valga la pena assumere la terapia. E se entrambi i valori fossero veri contemporaneamente?

No, non si tratta di un indovinello, ma del fatto che esistono diversi modi di descrivere un rischio, ciascuno dei quali non cambia il rischio in sé, ma può influenzare profondamente come noi lo percepiamo.

Ma andiamo con ordine. Gli studi che vengono fatti per determinare l’impatto che un certo intervento avrà sulla salute pubblica possono presentare i risultati in modi differenti, e il rischio ne è un esempio emblematico. Il rischio non è altro che la probabilità che un evento si verifichi. Quando un risultato viene definito dalla presenza (o assenza) di un evento, questo è generalmente espresso come rischio assoluto (RA), ovvero la percentuale di persone in cui si verifica l’evento all’interno di un gruppo. Va da sé che se applichiamo questo ragionamento a uno studio clinico, nel quale un gruppo di controllo viene comparato a un gruppo trattato con un farmaco, sarà possibile calcolare il rischio assoluto del gruppo di controllo (detto anche rischio di base) e il rischio assoluto del gruppo trattato. Sottraendo il rischio assoluto del gruppo trattato al rischio assoluto di base otterremo la riduzione del rischio assoluto (RRA), un valore che serve a dare l’indicazione dell’impatto che un determinato intervento terapeutico ha sulla popolazione studiata. Tuttavia, l’RRA ci racconta solo una parte della storia: qual è infatti il rischio che rimane nella popolazione trattata di sperimentare comunque l’evento?

Per rispondere a questa domanda, dobbiamo comparare il rischio che l’evento si verifichi nel gruppo trattato con il rischio che l’evento si verifichi nel gruppo di controllo. Per farlo, dobbiamo ricorre a un valore chiamato rischio relativo (RR).

I dati che ho citato all’inizio dell’articolo riguardano uno degli studi fondamentali per l’approvazione e l’immissione in commercio del Lipitor®, il farmaco più venduto della storia. Nello studio clinico volto a dimostrare l’efficacia del Lipitor nel ridurre il rischio di infarto, il rischio assoluto è risultato pari al 9% nel gruppo di controllo e al 6,7% nel gruppo trattato. Di conseguenza, la sua riduzione (una sottrazione) risultava pari al 2,3%. Ma il rischio relativo, detto anche rischio residuale, era pari al 74% (rapporto tra i due valori), e quindi la sua riduzione era del 26%. Tornando all’esempio iniziale, in entrambi i casi il medico non vi sta mentendo: avremo effettivamente il 26% di possibilità in meno di avere un infarto rispetto a chi non assume il farmaco, ma in termini assoluti avremo un rischio d’infarto inferiore del 2,3%. Vedete bene come sia possibile, presentando l’uno o l’altro valore, convincere della bontà o meno di una decisione.

Insomma, il messaggio fondamentale è che rischio relativo e rischio assoluto sono due valori ugualmente importanti per comprendere un fenomeno e per prendere una decisione informata se adottare o meno una determinata soluzione terapeutica, e pertanto andrebbero sempre presentati entrambi.

Sfortunatamente, sono i grandi numeri a far vendere i giornali (e i farmaci), e la tendenza comune è un uso preferenziale e improprio del rischio relativo, per fare apparire migliori gli effetti di un intervento.

Carlo Barbera

qui il suo precedente articolo

Resistere alle tentazioni

Ho letto qui che i bambini concepiti o nati durante la pandemia da Covid-19 potrebbero essere chiamati “i coronial”, così come con il termine “millennial” si indicano coloro che sono cresciuti all’inizio del millennio.

Qualcuno si è spinto oltre attribuendo alle sigle a.C. e d.C. il significato di “avanti Covid” e “dopo Covid”.

Non voglio scrivere l’ennesimo articolo sulle nuove parole e modi di dire che la pandemia ha generato, piuttosto vi rimando al bellissimo articolo del linguista Giuseppe Antonelli su la Lettura, il supplemento culturale del Corriere, del 13 dicembre.

Però mi ha molto colpito un articolo sul portale della Treccani (potete leggerlo qui) in cui, in risposta a un lettore, ci si interroga come definire un paziente affetto da Covid: “covidoso”, “covidico” o “covidotico”?

In detto articolo si scrive che “covidoso” è da escludere, in quanto trattasi di un vocabolo già esistente con il significato di “bramoso”, e simili.

“Covidico”, che usa il suffisso -ico come in “rachitico”, “anoressico”, “bulimico”, non sarebbe corretto perché questo suffisso indica appartenenza, modo (come in atmosferico, filosofico, biologico…).

Resterebbe dunque “covidotico”, per analogia con “tubercolotico”, “cirrotico”, “scoliotico” e simili.

Non so come la pensate voi, io trovo tutte queste parole semplicemente orribili, per non dire sciagurate. “Affetto da Covid” mi sembra più che sufficiente e anche elegante, e in fondo richiede solo qualche battuta in più.

Altre parole non mi piacciono per nulla, come “tamponato” per i soggetti che hanno effettuato il tampone, così come non vedo perché non usare termini italiani equivalenti per droplets, contact tracing e mille altri termini inglesi che imperano.

Ancor prima di questa pandemia e dei riflessi nella lingua che essa ha comportato, ho sempre invitato a non usare nel linguaggio della medicina termini come “biopsiare”, “complessizzare”, “profilassare”… poi, vedete voi.

Io, per quanto mi riguarda, suggerirei di resistere a queste tentazioni.

Parole intraducibili

Questo articolo è stato scritto dal dottor Carlo Barbera, che ringrazio per la collaborazione. Anche a lui, benvenuto nel blog!

Ho sempre amato l’inglese perché la trovo una lingua affidabile, mi dà la sensazione che esista una parola per ogni cosa. E questo è fondamentale in ambito medico e scientifico, dove le parole pesano come macigni e c’è bisogno di termini che non lascino spazio ad ambiguità, per capire e per spiegarsi.

Per quanto io preferisca usare vocaboli italiani, ci sono però casi in cui la traduzione può portare con sé il rischio di fraintendimenti, quando si parla fra addetti ai lavori così come quando si vuole comunicare a un pubblico più vasto e generico. È il caso di efficacy ed effectiveness, due parole che vengono entrambe tradotte con il termine “efficacia”, ma il cui significato è sostanzialmente diverso e viene diluito e confuso nel passaggio tra lingue. Se per il primo termine non c’è nulla di male a tradurlo letteralmente, la seconda è, come avrebbe detto Claudio Bisio nella sua imitazione dell’indimenticabile Paolo Limiti, “una parola un po’ intraducibile”. O meglio, esiste in italiano il vocabolo “effettività”, ma questo è talmente poco usato in ambito medico che rischia di dare origine a ulteriori incomprensioni. Pertanto, ai fini di questo articolo, farò riferimento ai termini anglosassoni.

In farmacologia e medicina, la efficacy viene definita come la massima risposta raggiungibile con l’assunzione di un farmaco. Tuttavia, questa efficacy viene sempre misurata in contesti artificiali come quelli degli studi clinici, nei quali le condizioni sono ideali, i pazienti vengono selezionati sulla base di criteri rigorosi, e i regimi terapeutici hanno la massima aderenza. La effectiveness differisce in questo perché prende in considerazione come un farmaco si comporta nel mondo reale, dove viene somministrato a gruppi di pazienti con caratteristiche eterogenee rispetto a quelle delle popolazioni selezionate per gli studi clinici, come pazienti che assumono in concomitanza altri farmaci per i quali non esistono dati relativi alle interazioni.

Provo a fare un esempio concreto per chiarire meglio questa differenza. In questi giorni si è parlato molto del vaccino di Pfizer/BioNTech e proprio la efficacy è stata oggetto di interesse mediatico, con risultati che hanno superato tutte le aspettative e hanno generato grandi speranze intorno a questa possibilità terapeutica. Ma cosa intendevano i comunicati dicendo che il vaccino Pfizer ha una efficacia del 95%, e come questa è stata calcolata? Analizziamo insieme gli aspetti della questione.

Lo studio clinico di Fase III concluso da poco ha visto il reclutamento di 43.661 volontari sani a livello globale. Al fine di misurare l’efficacy, un gruppo di pazienti al quale i medici hanno somministrato il vaccino sperimentale è stato comparato con un gruppo di pazienti “di controllo”, cui è stato somministrato un placebo. Si è poi aspettato che le persone contraessero in maniera naturale l’infezione, e quando 170 partecipanti sono tornati con i sintomi da Covid-19 e sono risultati positivi al tampone, si è visto che 8 di loro erano stati vaccinati, mentre i restanti 162 appartenevano al braccio di controllo. È stata quindi calcolata la differenza relativa tra la frazione di volontari vaccinati che si sono ammalati e la frazione di volontari non vaccinati che si sono ammalati, detta appunto Vaccine Efficacy (VE).

Questo significa che il vaccino proteggerà il 95% di coloro che lo faranno? Non esattamente, proprio per il fatto che la efficacy è un valore teorico. Sarà la effectiveness a determinare in che misura questo vaccino è realmente, scusate il gioco di parole, efficace nel proteggere la popolazione. E questo dipenderà anche da parametri importanti quali, per esempio, la durata dell’immunità verso un ceppo virale che evolve, il rapporto rischi/benefici, ma anche la difficoltà nella conservazione, il costo, l’accessibilità, la stabilità e i problemi di produzione.

Insomma, per citare un vecchio adagio, i vaccini non salvano vite, sono i programmi vaccinali a salvare vite.

Carlo Barbera
Mi occupo di progettazione e sviluppo di farmaci e dispositivi medici per professione, e di rendere la ricerca farmaceutica un argomento social e divertente per passione. Ogni settimana potete leggere i miei post su LinkedIn seguendo l’hashtag #ScientiFico, dove spiego cosa penso dello sviluppo di nuovi prodotti farmaceutici.

Questo o quello? – Lettera D

Proseguiamo con la pubblicazione nel Dizionario della lettera D, mentre qui ci occupiamo di approfondimenti (sempre seguendo l’ordine alfabetico) relativi ad alcune delle voci contenute in questa lettera.

Quando si fa riferimento a un periodo di dieci anni di vita, per esempio “nel sesto decennio di vita”, è preferibile usare, per l’appunto, decennio e non decade. Per quanto considerati da molti sinonimi, “decennio” è un periodo di dieci anni, mentre “decade” va inteso preferibilmente come un periodo di dieci giorni.

Per molti diarrea è una brutta parola, o almeno sconveniente, per cui viene sostituita con dissenteria. È un errore, perché non si tratta di sinonimi. La “dissenteria” è uno stato di flogosi o infezione a carico dell’intestino, soprattutto del colon, che si manifesta con diarrea, dolori addominali, tenesmo, feci contenenti sangue, muco e/o pus. Gli agenti causali infettivi più frequenti della dissenteria sono Entamoeba histolytica (dissenteria amebica), Shigella dysenteriae (dissenteria bacillare), Giardia lamblia e Balantidium coli (balantidiasi).

Errore molto comune è confondere dissezione con dissecazione. La “dissezione” è il procedimento di scomposizione metodica delle varie forme anatomiche; la “dissecazione”  è una lacerazione all’interno della parete di un vaso sanguigno (per es., la dissecazione dell’aorta).

Abbiamo già detto di non usare disordine nell’articolo Malattie: quanti termini ci sono per definirla? “Disordine” si appoggia all’inglese disorder, ma ci sono molti termini assai più appropriati per definire una condizione patologica: malattia, patologia, sindrome, affezione, disturbo… per cui non c’è alcuna ragione di…  fare disordine.

Effetto indesiderato, evento avverso e reazione avversa a farmaco

L’articolo che segue è stato scritto dalle colleghe di Translating Health, un team di cinque traduttrici specializzate nel campo medico-farmaceutico, per la loro particolare esperienza in materia. Benvenute nel blog!

Termini come effetto indesiderato, evento avverso e reazione avversa a farmaco non sono affatto sinonimi e non vanno usati indifferentemente, come spesso succede. Facciamo chiarezza circa questi termini.

Effetto indesiderato

Un effetto indesiderato, termine preferibile a effetto collaterale secondo la terminologia della European Medicines Agency (EMA),1 è un effetto non intenzionale che insorge alle dosi normalmente impiegate nell’uomo e che è connesso alle proprietà del farmaco (come può essere la sonnolenza da antistaminico). Per lo più tali effetti sono riportati nel foglio illustrativo e nel riassunto delle caratteristiche del medicinale in questione.

Evento avverso

Per evento avverso si intende qualsiasi evenienza medica non voluta che può comparire durante un trattamento con un medicinale, ma che non necessariamente ha una relazione di causalità con il medicinale stesso.2

Un esempio di evento avverso è la caduta con frattura del femore di un’anziana partecipante a una sperimentazione clinica su un medicinale che può provocare vertigini.

In questo contesto, gli eventi avversi seri o gravi (Serious Adverse Event, SAE) sono quelli che, a prescindere dalla dose, hanno esito nella morte o mettono in pericolo la vita dei soggetti che partecipano alla sperimentazione, richiedono un ricovero ospedaliero o prolungano una degenza in ospedale, determinano invalidità o incapacità gravi o prolungate, comportano un’anomalia congenita o un difetto alla nascita.3

Reazione avversa a farmaco

In base alla nuova normativa europea (Regolamento UE 1235/2010 e Direttiva 2010/84/UE), una reazione avversa a farmaco (Adverse Drug Reaction, ADR) è un effetto nocivo e non voluto conseguente all’uso di un medicinale. A differenza dell’evento avverso sussiste quindi una relazione di causalità.2 

In questa nuova definizione sono considerate reazioni avverse quelle derivanti da un uso conforme alle indicazioni contenute nell’AIC (Autorizzazione all’immissione in commercio), ma anche quelle legate ad abuso, uso improprio, uso off label (non conforme alle indicazioni contenute nell’AIC), sovradosaggio, esposizione professionale ed errore terapeutico. Sono state proposte varie classificazioni delle ADR, tra cui quella che distingue reazioni avverse di tipo A (augmented), di tipo B (bizarre), di tipo C (chronic), di tipo D (delayed), di tipo E (end of use) e di tipo F (failure). Le reazioni avverse a farmaco possono essere inoltre classificate in modo meccanicistico (tossiche, allergiche, idiosincrasiche), secondo la gravità (lievi, moderate, gravi), secondo la frequenza (frequenti, occasionali, rare), secondo la successione cronologica (immediate, tardive) e in base alla dose-dipendenza [Do], al tempo di insorgenza della reazione [T] e alla suscettibilità del paziente [S] (la cosiddetta classificazione DoTS).2

Un esempio di reazione avversa di tipo B, non dose-dipendente, rara, non correlata alle caratteristiche farmacologiche del medicinale, imprevedibile e ad alta mortalità è lo shock anafilattico da penicilline.

Infine, una sospetta reazione avversa grave e inattesa (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction, SUSAR) è una reazione avversa di natura o gravità non prevedibili in base alle informazioni relative al prodotto (quelle riportate nel dossier per lo sperimentatore se il prodotto è in sperimentazione o, nel caso di un prodotto autorizzato, nel riassunto delle caratteristiche del prodotto).3-5

Bibliografia

1 QRD Template EMA

2 La farmacovigilanza in Regione Campania, A. Capuano

3 https://www.aifa.gov.it/sites/default/files/11-26-2013%20-%20Cupani%20-%20FV%20in%20SC%206-7%20dic%20cupani+%20corretta%20US_Rev_EI.pdf

4 https://www.aifa.gov.it/sistema-europeo-eudravigilance

5 http://careonline.it/wp-content/uploads/2016/12/parolachiave_Care_5_2016.pdf